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Mãe comemora aplicação de remédio mais caro do mundo na filha: “Fundamental para cura”

O que é

A AME é uma rara e grave doença genética neuromuscular. Degenerativa e irreversível, ela interfere na capacidade de o corpo produzir uma proteína considerada essencial para a sobrevivência dos neurônios motores — responsáveis por movimentos voluntários vitais simples, como respirar, engolir e se mover.

O tratamento da doença requer a aplicação de medicamentos especiais, como o Zolgensma. O remédio, desenvolvido por um laboratório nos Estados Unidos, é vendido por uma empresa suíça e custa cerca de R$ 6,5 milhões. Além disso, para ser eficaz, deve ser administrado até os 2 anos de idade.

O Zolgensma é aplicado em dose única no paciente com AME, por meio de injeção na veia. Na corrente sanguínea, os anticorpos do organismo identificam as cápsulas genéticas e iniciam, em minutos, o processo para eliminar os invasores que causam a doença.

Apesar da liberação dos genes pelo medicamento, eles não são incorporados ao DNA do paciente, mas ficam no interior dos neurônios motores. Dentro da célula, o material genético cumpre a função de produzir a proteína necessária para devolver o movimento às crianças.

 

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